Пробная генетическая терапия
Небольшая пробная клиническая терапия генами с РНК основой, прошедшая в США, где пациенты были подвергнуты лечению генетически сконструироваными версиями их собственными стволовыми клетками показало впервые, что анти-ВИЧ гены могут выживать в людях с СПИД-ассоциированой опухлью лимфотической ткани: исследователи надеются, что это исследование генотерапии может со временем вывести лекарство против рака и ВИЧ-инфекций.
Больные СПИДом, у которых развилась лимфома, рак иммунной системы, часто проходят лечение с помощью аутотрансплантацией кроветворных клеток, лечение стволовыми клетками, которые заменяют зараженный костяной мозг на здоровые, функционирующие клетки. Это ставит лимфому в состояние ремиссии, но не адресует лежащую в основе ВИЧ-инфекцию, которая по всей вероятности вызвала это, оставляя ВИЧ-положительных пациентов на пожизненную антиретровирусную терапию, к которой они в один день станут невосприимчивы.
В этой исследовательской работе, главные авторы которой доктор Джон Зайа и Эдиф Миллер Чеар, а так же другие колеги, четыре пациента преносящие стандартнуюаутотранстплантацию клеток с другими дополнительными процедурами были подвежены лечению как первый шаг в направлении возможной ВИЧ “кроветвроно-клеточной” генной терапии. Исследователи брали здоровые кровяные клетки у четырех пациентов и модифицировали их для включения трех анти-ВИЧ рибонуклеиновых кислот, которые блокируют ВИЧ от заражения новых клеток.
Затем они ввели прошедшие модификаю стволовые клетки, смешанные с нормальными, обратно в пациентов и взяли обычный образец крови, чтобы увидеть, как долго модифицированные клетки сохранялись в крови обработанных пациентов. Исследователи говорят, что ни один из пациентов не заметили каких-либо побочных эффектов со стороны лечения.
Доктор Зайя сказал на пресс-конференции: “ Мы все еще видим доказательство, что пациенты вырабатывают лечебно-оздаровительные гены, включая “малые интерферирующие” РНК, также долго как два года после трансплантации”.
Он и его коллеги заключили, что эти результаты поддерживают развитие РНК-базированную клеточную основу для лечения ВИЧ.
Тем временем, команда продолжает свои исследования и клинические испытания, чтобы улучшить терапию, чтобы пациенты получили больше генетически измененных стволовых клеток и могли развить большую стойкость к ВИЧ-инфекции.